目前,我国罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策,一般患者家庭无力承担治疗费用。因此,多数罕见病患者无药可医或望药兴叹。
根据美国制药工业协会的统计数据,开发和上市一种新药,在欧洲的成功率为1/4317,美国仅为1/6155,同时新药获准上市并不意味着商业上的成功。因此,很少企业愿意在孤儿药研发上投入精力。但一旦成功,它以其昂贵而著称,在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上,就有9种关于罕见病的药品在列。治疗罕见病阵发性夜间血尿症的药物soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物之一,每年的治疗费用高达40.95万美元。